多发性骨髓瘤是第二大恶性血液病，大多数多发性骨髓瘤患者的结局是难治性复发或无治疗。根据Fraser Sullivan的报告，多发性骨髓瘤(MM)占美国所有癌症病例的近2%，占癌症死亡人数的2%以上。美国MM的新病例数量从2016年的30,300例增加到2020年的32,300例，预计到2025年将增加到37,800例。美国MM患者数量从2016年的13.22万人增加到2020年的14.49万人，预计到2025年将增加到16.23万人。
关于CT103A
CT103A是一种靶向b细胞成熟抗原(BCMA)的CAR- t细胞疗法，其CAR结构包含全人单链可变片段(scFvs)，允许其绕过宿主潜在的抗CAR免疫原性，同时保留抗肿瘤活性。
中国一项CT103A (NCT05066646)的I/II期研究显示出优异的疗效和安全性。在2022年EHA大会(http://www.maoyihang.com/exhibIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)/)上提交的数据显示，79例接受II期推荐剂量(RP2D) 1.0×106 CAR - T细胞/Kg的患者，中位随访时间为9.0个月(1.2,19.6)，客观缓解率(ORR)达到94.9%。中位缓解时间(mTTR)仅16天;92.4%的受试者MRD为阴性，达到完全缓解(CR)或以上的受试者MRD为阴性。
先前接受CAR - T治疗的受试者继续受益于CT103A回输。CT103A回输注后未见3级细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)，所有受试者治疗后CRS和ICANS均消退。
CT103A是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR - T细胞疗法。以慢病毒为基因载体转染自体T细胞。CAR包含完整的人单链抗体，CD8a铰链和跨膜，4-1BB共刺激和CD3ζ激活域。
CT103A经过严格筛选和全面的体外、体内功能评价，疗效强、见效快，体内持久性突出。
