在这项研究中，研究人员通过视网膜下注射传递小鼠Bbs10 基因编码序列的病毒载体，在BBS10 小鼠模型中进行基因增强疗法以治疗视网膜变性。通过随时间测量视网膜的电功能、对治疗区域进行成像以观察细胞存活、进行图像引导的游泳测试以测量功能性视力以及对视网膜进行组织学检查来评估长期疗效。
视网膜下基因治疗减缓了感光细胞的死亡，并保留了接受治疗的眼睛的视网膜功能。值得注意的是，锥形光感受器在基因增强后恢复了电功能。
尽管仍有许多悬而未决的问题，但研究人员已经证明，在BBS10 小鼠模型中进行视网膜下基因治疗可延缓BBS 的视力丧失。当前的优先事项是解决长期消耗，确定后期治疗的可行性，提高剂量反应理解和跨物种剂量转换，并采取初步步骤实现临床转换。
