关于Efanesoctocog alfa（ALTUVIIIO）
Efanesoctocog alfa（ALTUVIIIO）是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。
该申请基于一项开放标签、多中心III 期研究（XTEND-1）的数据。该研究包括159 名年龄在12 岁及以上的患者，以评估每周一次依凡索克alfa 对先前接受过因子VIII (FVIII) 替代疗法的重度血友病A 患者的安全性、有效性和疗效动力学特征。
XTEND-1 由两个平行组组成：A 组成员，即预防组(n=133)，每周接受50 IU/kg efanesoctocog alfa，持续52 周； B 组成员，按需组（n=26），最初按需给予50 IU/kg，持续26 周，然后改为每周给药，持续26 周。
该研究的主要终点是A 组的年出血率(ABC)。结果显示，在A 组接受每周一次efanesoctococ alfa 预防性治疗的患者中，52 周的年出血率中位数(AFR) 为0，平均SAR 为0.70，达到临床显着预防出血的主要终点。
与之前的预防性因子VIII 替代疗法相比，efanesoctocog alfa 被证明在预防出血方面更有效。 Ephanesoctocog alfa 在一周的大部分时间里将FVIII 水平维持在正常至接近正常的范围内。
来自XTEND-Kids 研究的中期数据显示，每周一次接受efanesoctocog alfa 治疗26 周（n=23）的12 岁以下儿童的平均ABR 为0.5，平均ABR 为0。
