增殖性玻璃体视网膜病变是一种罕见的眼部炎症性疾病，可导致严重的视网膜瘢痕形成甚至失明，是导致视网膜移植失败的主要原因。美国每年约有4,000 名患者被确诊，但目前尚无批准的治疗方法。
关于ADX-2191
关于ADX-2191
ADX-2191是一种无菌、无复合物的玻璃体内甲氨蝶呤注射剂，可以预防或治疗特定的罕见视网膜疾病，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）、PVR、视网膜色素变性（RP）。药物配方不含防腐剂，与玻璃体相容，优化了辅助成分、浓度、密度、渗透压、pH值、浓度和用量。该产品(http://www.maoyihang.com/invest/)已获得FDA预防PVR和治疗PVRL、RP的孤儿药资格。
这一最新申请主要基于III 期GUARD 研究的积极数据。该研究的A 部分共纳入106 名患者，旨在评估ADX-2191 与标准疗法相比预防SVR 的有效性和安全性。
结果显示，6个月以上，ADX-2191组患者的视网膜脱离明显少于标准治疗组（P=0.024）。
此外，尽管该研究未显示其他次要和探索性终点具有统计学意义的显着改善，但ADX-2191 组优于标准治疗组，其中包括低眼压、6 个月时视网膜脱离的2 点发生率。视网膜脱离、黄斑复位和视网膜前膜形成（总体P 值=0.047）。两组的视力相似，ADX-2191 组患者的中央黄斑厚度低于标准治疗组。
此外，ADX-2191安全且耐受性良好，未观察到与治疗相关的严重不良反应（TESAE）。 ADX-2191最常见的不良反应是点状角膜炎，这是玻璃体腔注射甲氨蝶呤的常见不良反应，且多数为轻度。
