Acadia 首席执行官史蒂夫戴维斯表示，此次批准对于Rett 综合征患者、他们的家人和Acadia 来说是一个重要的里程碑。作为FDA 批准的第一个Rett 综合征治疗药物，DAYBUE 现在有可能真正改变患者及其家人的生活。感谢所有Rett 综合症患者、护理人员、临床研究人员和Acadia 工作人员为今天做出的贡献，并期待尽快为患者提供DAYBUE。
FDA 批准DAYBUE 是基于一项3 期临床试验的结果，该试验评估了DAYBUE 和安慰剂在187 名5-20 岁Rett 综合征患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，DAYBUE 治疗在两个主要疗效终点均有统计学意义的显着改善，腹泻(82%) 和呕吐(29%) 是最常见的副作用。
关于DAYBUE（trophinetide）
DAYBUE（trophinetide）是氨基末端三肽胰岛素样生长因子I (IGF-1) 的新型合成类似物，可通过潜在地减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett 综合征。该综合征的主要症状。它被认为可以刺激突触成熟，克服突触和神经元的不成熟，这是Rett 综合征病理生理学的特征。在中枢神经系统中，IGF-1 由两种主要类型的脑细胞产生：神经元和神经胶质细胞。大脑中的IGF-1 对于正常发育以及对损伤和疾病的反应至关重要。 DAYBUE 已被证明可以抑制炎性细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞过度活化，并增加可与IGF-1 受体结合的可用IGF-1 的数量。
众所周知，女性有两条X染色体，但其中一条X染色体意外失活，每条X染色体都有一份MECP2基因拷贝，而大多数雷特综合征患者MECP2基因只有一处突变，即在事实上，正常的MECP2基因存在于Rett综合征患者神经元失活的X染色体上，但该基因不表达。
所以这是治疗Rett 综合征的机会，重新激活该基因拷贝可能是一个很好的治疗策略。
