此前，研究人员已经使用基因编辑技术来恢复患有Leber 先天性黑蒙等遗传性疾病的小鼠的视力，这种疾病会影响视网膜色素上皮细胞（构成眼睛中心的组织）的功能。支持感光杆和视锥细胞，但一些遗传性失明形式，包括色素性视网膜炎，是由神经光感受器本身的遗传缺陷引起的。研究员蔡耀教授表示，编辑神经视网膜细胞基因组的能力，尤其是不健康或死亡的光感受器，可以为使用这些基因组编辑工具(http://www.maoyihang.com/sell/l_5/)治疗视网膜色素变性等人类疾病提供更具说服力的意义。
视网膜色素变性是由100 多种不同的基因突变引起的，据估计每4,000 人中就有1 人的视力受到影响；该病始于湖南省感光杆的功能障碍和死亡，之后扩散到视力所必需的视锥细胞。进入眼睛，最终导致严重且不可逆转的视力丧失。研究人员和他们的同事想要尝试恢复由编码关键酶PDE6 的基因突变引起的视网膜色素变性小鼠的视力。为此，他们开发了一种新的、更通用的CRISPR 系统PESpRY，它可以重新编程以修复许多不同类型的基因突变，无论它们发生在基因组的哪个位置。
当重新编程为突变的PDE6基因时，PESpRY系统有效地纠正了突变并恢复了小鼠视网膜中的酶活性，从而有效地防止了视杆细胞和视锥细胞的死亡，恢复了机体对光的正常电反应。研究人员进行了多项行为测试，以确认经过基因编辑的小鼠即使到老年也能保持视力。例如，小鼠几乎可以像健康小鼠一样在视觉引导的水迷宫中导航。响应视觉刺激的典型头部运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)。
研究人员表示，他们还有更多的工作要做，以确定PESpRY 系统在人类中的安全性和有效性。有大量证据表明在这项研究和治疗的背景下具有潜在的应用，特别是对于色素性视网膜炎等遗传性视网膜疾病。
综上所述，他们的结果提供了强有力的证据，证明在退化视网膜中进行不受限制的体内基因编辑可以防止由与色素性视网膜炎相关的基因突变引起的体内视力丧失。
综上所述，他们的结果提供了强有力的证据，证明在退化视网膜中进行不受限制的体内基因编辑可以防止由与色素性视网膜炎相关的基因突变引起的体内视力丧失。
