关于tofersen
tofersen是一种由ionis开发的抗病毒剂，用于治疗superoxide dismutase 1。托佩森与加密sod1的mrna结合，被rnase-h分解，从而减少突变的sod1蛋白质的生产。biozen根据共同开发和许可协议，从ionis获得了topersen的许可。
2022年7月，fda接受了该产品(http://www.maoyihang.com/invest/)的上市申请，并赋予了优先审查资格，pdufa日期定为2023年1月15日。同年10月，biogen宣布fda的批准延期，pdufa则推迟3个月至2023年4月25日。
它以1期临床试验、1期/2期多剂量上坡临床试验、3期临床试验valor和open label extension (ole)临床试验、健康志愿者为对象的研究为基础，包含了最近12个月里valor和ole研究的综合结果。
之前发表的三个主要阶段的valor研究没有达到主要终点，alsfrs-r (alsfrs-r)分数从基准线到28周没有快速变化(p=0.97)。目前，als治疗剂有4种，除了最近获得批准的托伯森外，还有90年代、2017年、2022年获得批准的利鲁唑、达拉本和利布里奥等。
