中国国家药品监督管理局（NMPA）批准selumetinib是基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）主办的SPRINT研究中Stratum 1研究的积极结果。临床试验的结果表明，selenutinib 是一种口服激酶抑制剂，可减少不能手术儿童的肿瘤体积。
NF1是一种罕见的进行性遗传病。全球新生儿发病率约为1/3000。大多数儿童在103-4岁之前确诊。中国尚无流行病学数据，估计发病率为5/1 000 0005 -9. 丛状神经纤维瘤发生在30-50% 的NF1 患者中，导致毁容、疼痛、运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)和气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍2, 10-13。
发表于《新英格兰医学杂志》 的Stratum 人群的II 期SPRINT 研究结果表明，患有丛状神经纤维瘤的I 型神经纤维瘤病儿科患者不太可能接受每天两次口服selumetinib 治疗。客观缓解率(ORR) 为66 %。 1.2（50 名患者中有33 名出现部分反应），ORR 定义为完全反应（丛状神经纤维瘤消失）或部分反应（肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。 SPRINT 研究中最常见的不良反应是呕吐、血液中肌酸磷酸激酶水平升高、腹泻和恶心。
与仅有15%的自然病程患者3年内无疾病进展相比，研究中患者3年无复发率达到84%，患者疼痛强度平均下降2.14 分。运动功能障碍得到有效改善，生活质量大大提高。安全数据显示，在12 个治疗周期中，患者对治疗的依从性超过95%。
Selumetinib 在美国、欧盟、日本和其他国家/地区被批准用于治疗有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤儿童的I 型神经纤维瘤病。
Selumetinib 是中国国家药品监督管理局批准的第一个也是唯一一个用于治疗症状性不能手术的丛状神经纤维瘤(PN) 神经纤维瘤病(PN) I 型3 岁及以上儿童(NF1) 的药物，这些药物治疗会阻断特定的酶. （MEK1 和MEK2）参与刺激细胞生长。在NF1 中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤不受控制地生长。通过阻断某些酶，selenutinib 减缓了疾病的进程。 Selumetinib已在美国、欧盟、日本和中国获得批准，并在全球多个国家和地区被认定为孤儿药。
