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科学家们研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效

放大字体  缩小字体发布日期:2023-06-07 09:15  浏览次数:27
摘 要:发表在国际杂志Molecular Therapy上,来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效,
  发表在国际杂志Molecular Therapy上,来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效,文章中,他们开发出了一种携带与缺陷的TMPRSS3人类基因相当的基因突变的成熟小鼠模型,该突变通常会导致机体出现渐进性的听力缺失。
 
  正如文章中报道的那样,研究人员观察到,当给动物注射携带健康人类TMPRSS3 基因的AAV 时,衰老小鼠的听力明显恢复。人工耳蜗具有治疗遗传性听力损失的潜力。
 
  虽然这项研究是第一个恢复衰老小鼠听力的研究,但它指出了即使在高龄时也可以治疗DFN88 患者的可能性,同时研究人员还确定了其他基因疗法在衰老人群中的可能性。总之,这项研究证明了在人类遗传性耳聋的旧小鼠模型中成功进行了基因治疗,为以后开发AAV2-hTMPRSS3 基因疗法作为单一疗法或与人工耳蜗植入联合治疗DFN88 患者奠定了基础。
 
 
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