中国国家药品监督管理局（NMPA）批准依库珠单抗主要基于一项关键的III期临床试验（REGAIN研究）的有效性和安全性结果。结论。 Eculizumab 对既往免疫抑制治疗失败且有严重未解决症状的抗AChR 抗体阳性gMG 患者具有临床益处。这些患者病情恶化的风险增加，包括肌无力危象，需要住院治疗和重症监护。
REGAIN 研究表明，与安慰剂相比，抗AChR 抗体检测呈阳性的经依库珠单抗治疗的难治性gMG 患者在肌肉力量和MG-ADL 评分的生活质量方面实现了快速和持续的改善。在为期130 周的开放标签扩展研究期间，六个月的REGAIN 研究中显示的改善得到了保持。
Eculizumab目前在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），并在全球多个国家和地区获得批准。在该区域。
2021年9月，阿斯利康在中国成立孤儿病事业部，持续推出孤儿药创新药。阿斯利康继续推进治疗许多涉及补体和非补体系统的罕见疾病的创新，包括PNH、aHUS、gMG、视神经脊髓炎谱系疾病、低磷酸酯酶症、IgA 肾病、狼疮性肾炎和淀粉样变性。
Eculizumab是世界上第一个选择性抑制补体C5末端成分激活的补体C5抑制剂。补体系统是身体免疫系统的重要组成部分，但是当补体以不受控制的方式被激活时，它会导致身体攻击自身的健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉内给药一次。
Eculizumab 在美国、欧盟、日本和中国被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，这是一种成人肌肉无力(gMG) 患者的特定全身性严重疾病。此外，依库珠单抗还在美国、欧盟和日本获批用于治疗患有特定视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的成年患者。
