重症肌肉无力症是一种慢性自身免疫性疾病，最常见的原因是人体的免疫系统攻击神经细胞和肌肉沟通部位的蛋白质。这种疾病的特点是肌肉衰弱，活动后加重，休息后有所改善。目前治疗的重点是抑制症状，主要是肌肉变弱。在一项新研究中，对14名全身性重症肌肉弱质患者分别采用了不同剂量的改良型car-t细胞疗法，称为descarts-08。理想剂量确定为六周，一周一次。关于该细胞治疗效果的早期数据是值得提倡的，但需要更多的临床研究来评估治疗效果。三位接受过德斯卡茨-08治疗的病人在治疗后的六个月里，症状已经完全或几乎完全消除。另外两名患者目前已不需要对一些严重的重症肌肉药症病例进行长期静脉注射。car-t细胞治疗是提取识别侵入的病原菌并进行破坏的免疫系统的核心部分——患者的t细胞，重新编程攻击特定目标。
血癌的新目标是癌症本身。重症肌肉脆弱时，这些目标是制造破坏性抗体的损伤细胞。许多免疫疗法，包括car-t细胞疗法，都有严重的副作用风险，在晚期癌症中被接受，但在更多的慢性疾病中被禁止，如严重的肌肉衰弱。通常，t细胞会利用细胞内可能继续存在的dna重新编程。这可能会带来扩大的效果和严重的副作用。为了防止这样的副作用，descarts-08使用在细胞分裂中不能复制的传令rna (mrna)来重新编程t细胞。其结果是，比起一般用dna编程的car-t细胞治疗使用一次的饮食疗法，反复使用短的治疗时间。
该临床试验的主要目的是确定descarts-08的理想剂量，以有效减少肌肉衰弱症状并将副作用降至最低。目前，descarts-08细胞治疗法正在进行更大的临床实验，以确认减少重症肌肉衰弱症状的能力。重要的是，这个临床实验还包括安慰剂组，这是一个重要的对照群，可以确认细胞疗法的任何改善现象都不是无关的。
血癌的新目标是癌症本身。重症肌肉脆弱时，这些目标是制造破坏性抗体的损伤细胞。许多免疫疗法，包括car-t细胞疗法，都有严重的副作用风险，在晚期癌症中被接受，但在更多的慢性疾病中被禁止，如严重的肌肉衰弱。通常，t细胞会利用细胞内可能继续存在的dna重新编程。这可能会带来扩大的效果和严重的副作用。为了防止这样的副作用，descarts-08使用在细胞分裂中不能复制的传令rna (mrna)来重新编程t细胞。其结果是，比起一般用dna编程的car-t细胞治疗使用一次的饮食疗法，反复使用短的治疗时间。
该临床试验的主要目的是确定descarts-08的理想剂量，以有效减少肌肉衰弱症状并将副作用降至最低。目前，descarts-08细胞治疗法正在进行更大的临床实验，以确认减少重症肌肉衰弱症状的能力。重要的是，这个临床实验还包括安慰剂组，这是一个重要的对照群，可以确认细胞疗法的任何改善现象都不是无关的。
