fidanacogene elaparvovec是一种高活性基因疗法，含有aav cap和fix基因。该治疗方法的目标是，即使不定期静脉注射，通过第一次治疗，患者自己产生fix。此次向fda和欧洲提交的资料是辉瑞公司以去年benejin -2研究(nct03861273)的3期研究结果为基础制作的。在这项实验中，每注射一次，参与者的年出血率比开始研究时平均减少了71%。治疗还减少了需要医疗干预的出血频率和预防性药物的标准标准。
fidanacogene elaparvovec一般耐药性优良，安全，与第一期和第二期结果一致。但是，为了确保长期的安全性和有效性，临床试验参与者需要跟踪观察15年，包括9年，作为benejin -2研究的6年和3阶段研究的一环。如果被批准，fidanacogene elaparvovec将成为继hemgenix之后的第二个b型血友病基因治疗方法，两种方法都将为患者提供fix基因。由荷兰的生命工程公司uniqer开发，澳大利亚的制药公司csl轴承销售(http://www.maoyihang.com/sell/)。csl给这种治疗剂出价350万美元。这是美国最贵的一次性治疗剂。对辉瑞来说，批准还意味着对基因治疗的投资开始获得收益。
在过去的10年里，该公司通过交易引入了一系列项目，并通过临床试验来推进。与spark therapeutics的fidanacogene elaparvovec一起，pfizer收购bamboo therapeutics，涉足dux肌肉萎缩症(dux)领域。目前正与尚母疗法共同开发a型血友病遗传因子治疗法。
fidanacogene elaparvovec一般耐药性优良，安全，与第一期和第二期结果一致。但是，为了确保长期的安全性和有效性，临床试验参与者需要跟踪观察15年，包括9年，作为benejin -2研究的6年和3阶段研究的一环。如果被批准，fidanacogene elaparvovec将成为继hemgenix之后的第二个b型血友病基因治疗方法，两种方法都将为患者提供fix基因。由荷兰的生命工程公司uniqer开发，澳大利亚的制药公司csl轴承销售(http://www.maoyihang.com/sell/)。csl给这种治疗剂出价350万美元。这是美国最贵的一次性治疗剂。对辉瑞来说，批准还意味着对基因治疗的投资开始获得收益。
在过去的10年里，该公司通过交易引入了一系列项目，并通过临床试验来推进。与spark therapeutics的fidanacogene elaparvovec一起，pfizer收购bamboo therapeutics，涉足dux肌肉萎缩症(dux)领域。目前正与尚母疗法共同开发a型血友病遗传因子治疗法。
