als (als)是俗称的进行性神经退行性疾病，在临床上表现为骨骼肌萎缩、无力症、勤续传动等进行性疾病，患者的平均生存时间为3~5年，最常见的死因是呼吸不全。sod1-als是als的一种罕见的遗传性疾病，在全球约16.8万als患者中只占2%，大部分患者病情迅速，生存时间不超过3年。
tofersen（Qalsody ）是博海森与ionis共同开发的sod1-als的抗氯药物。托伯森与编码sod1的mrna结合，被减少sod1蛋白质生成的核糖核酸酶分解。
在一项研究中，72人服用100毫克托伯森，36人服用安慰剂，24周3次，5次维持。研究结束后，受试者可以参与open label extension (ole)研究。ole结果在第52周进行了评估，目前还在评估中。
研究结果显示，在28周内服用托伯森的人的nfl(神经退行性变性的一种征兆)数值平均减少了55%，而安慰剂组的数值则增加了12%。
nfl是一种存在于健康神经元中的蛋白质，当神经元或轴突受损时，大量nfl会释放到血浆和脑脊液中。许多研究表明，nfl作为神经退行性标志物，可以成为神经退行性疾病的替代终点。
