第二阶段临床试验(clinicaltrials.gov:12周治疗nct05190523)由asc42药物治疗组(5毫克、10毫克、15毫克)和安慰剂对照组(1个)组成。上限数据将于2023年底获得。
asc42是我们公司完全独立开发、开发、拥有全球知识产权的高效的非甾体fxr兴奋剂(best in class)。asc42的美国临床第1期实验显示，在没有观察到瘙痒的情况下，每天注射15毫克有效量的14天内，fxr目标活性化的生物标记物——纤维形成细胞生长因子19 (fgf19)在14天内增加了178%。另一方面，低密度脂蛋白胆固醇(ldl-c)的平均数值在治疗期间维持在正常水平，每天一次，用量为15毫克。
udca是中国唯一被认可为pbc治疗剂的药物。然而，约40%的pbc患者对udca反应差或有抗药性[1]。奥贝酸(oca)是美国批准的唯一一种治疗对udca不耐药性或反应不佳的pbc患者的药物，在中国尚未批准。但oca治疗会增加患者瘙痒的发生率，提高ldl-c数值[2]。asc42在有效剂量下没有出现瘙痒症状，而且ldl-c的平均值保持在正常水平，有可能成为同类pbc的最佳候补。
