als是一种致命的退行性神经疾病，对发展速度快的大脑和脊髓的神经细胞产生影响。具体地说，脊髓中的运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)神经细胞选择性变性，导致肌肉萎缩或麻痹。als患者大部分因呼吸不全而死亡，通常呼吸不全在1至3年内死亡。als没有可治疗的药物，而欧洲唯一的药物riluzole只能将als患者的生存时间延长几个月。
作者在多种als细胞和动物模型中研究了被称为脑多巴胺神经营养因子cdnf的蛋白质的治疗效果。
cdnf蛋白质于2007年在mart saarma教授的实验室中被发现，主要在细胞的少体网络中被发现。内素体是一种重要的细胞器，主要参与细胞内约1/3蛋白质的合成和成熟。cdnf此前曾有治疗帕金森病的可能性。
在新的研究中，作者使用了三种基因改造的动物模型来表达对als患者产生影响的人类突变(tdp43-m337v, sod1-g93a)。他们的目标是查明cdnf是否会影响als啮齿类模型的疾病发展，以及其机制。
他们对保护细胞及其蛋白质的细胞反应——少体网压力的研究特别感兴趣。如果我的愿望压力变成慢性，就像许多神经系统疾病一样，会导致细胞死亡。
