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玛伐凯泰(Mavacamten)为HCM患者带来新希望

放大字体  缩小字体发布日期:2024-01-16 09:24  浏览次数:47
摘 要:百时美施贵宝中国宣布,全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)经海南省药品监督管理局批准,成为治疗有症状的梗阻性
 百时美施贵宝中国宣布,全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)经海南省药品监督管理局批准,成为治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的全新治疗选择。中国内地首位接受玛伐凯泰治疗的患者已在上海交通(http://www.maoyihang.com/sell/l_19/)大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)完成治疗。
 
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为国内唯一的“医疗特区”,由国务院批准设立。该先行区受益于国家特许药械政策,允许进口和使用在部分国家已获批但国内尚未获批的新药,旨在加速满足中国患者和医生对临床急需药物的可及性。
 
肥厚型心肌病(HCM)是一种以心肌肥厚为特征的心肌病,需排除其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。HCM分为梗阻性和非梗阻性,其中三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中,强体力活动可导致疲劳或呼吸困难,影响患者的日常生活。
 
上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏内科金玮教授表示,肥厚型心肌病的治疗存在巨大的未被满足的需求。如果不积极治疗,不仅会影响患者的生活质量,还会影响心脏功能,甚至引起猝死。玛伐凯泰作为全球首个靶向疾病病理生理机制的药物,有望成为对中国HCM患者具有重要意义的新治疗选择。1月12日,首位患者在上海交通大学附属瑞金医院心脏内科团队的精心诊疗和关怀下完成玛伐凯泰新药治疗。这标志着国内oHCM患者可以不出国门就使用这款新药,也意味着国内oHCM患者的治疗进入了新时代。
 
玛伐凯泰是首个且目前唯一获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局(FDA)批准的心肌肌球蛋白抑制剂,其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶。2022年2月玛伐凯泰获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中国国家药品监督管理局(NMPA)接受玛伐凯泰用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新药上市申请(NDA),并将其纳入了优先审评。
 
 
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