研究人员使用了两个独立开发的模拟模型，对美国医疗保险与医疗补助服务(http://www.maoyihang.com/sell/l_11/)中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）2008年至2016年的报销数据和已发表的文献进行了分析。这两个模型分别是华盛顿大学的镰状细胞病治疗经济分析模型（UW-MEASURE）和弗雷德-哈钦森研究所的镰状细胞病结果研究与经济学模型（FH-HISCORE）。
这些模型假设基因疗法的价格为200万美元，并模拟了基于真实世界的护理方法下的镰状细胞病进展。它们从医疗保健部门和社会角度估算了使用和不使用基因疗法的一生中的成本和结果。
从医疗保健部门的角度来看，UW-MEASURE估计每个质量调整生命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）为19.3万美元，而FH-HISCORE估计每个QALY的增量成本效益比为42.7万美元。从社会角度来看，UW-MEASURE估计每个QALY的增量成本效益比为12.6万美元，而FH-HISCORE估计每个QALY的增量成本效益比为28.1万美元。
此外，研究人员指出，这两种模型都预测基因治疗在一生中会减少疼痛危机事件，这可以抵消基因治疗的高额前期管理成本，极大地改善患者长期就业的前景，减少或可能消除照顾者的负担，并大大提高受者的预期寿命以及受者和照顾者的生活质量。
最后，他们建议未来对基因疗法与干细胞移植的临床和经济效果进行比较的研究工作将有助于决策者指导患者选择最合适、最具成本效益的疗法。
