该研究由蒙大拿州立大学农学院微生物学与细胞生物学系教授Blake Wiedenheft、博士后研究员Artem Nemudryi和Anna Nemudraia共同完成。他们利用III型CRISPR/Cas系统，成功地在人体细胞中进行了RNA的精准编辑。CRISPR原本是一种细菌用来识别和抵御噬菌体的免疫系统，近年来在基因编辑领域取得了突破性进展，但主要被应用于DNA的编辑。此次研究成功地将类似技术应用于RNA，开启了精准医疗的新篇章。
研究人员通过编程III型CRISPR蛋白，切割含有导致囊性纤维化突变的RNA，并观察到细胞自身机制能够将受损RNA“缝合”，有效移除致病突变，恢复细胞正常功能。这一发现证明了RNA编辑在遗传疾病治疗上的巨大潜力。
RNA在细胞内是短暂存在的，不断被破坏和替换，因此与DNA编辑相比，RNA编辑具有更高的可逆性和较低的风险。此外，RNA是细胞中作为模板的DNA的临时拷贝，通过编辑RNA来操纵模板可以避免DNA编辑可能带来的不必要的、潜在的、不可逆转的附带变化。
该研究的成功不仅为治疗囊性纤维化等遗传疾病提供了新的方法，也为其他遗传疾病的治疗开辟了新的途径。未来，研究人员将继续探索RNA编辑技术在更多遗传疾病治疗中的应用，并努力提高RNA编辑器的效率。
总的来说，这项研究成功解锁了CRISPR技术在RNA层面的编辑新潜能，为精准医疗领域带来了新的突破。
