研究发现，虽然多发性硬化症病灶内的少突胶质细胞（负责制造髓鞘的细胞）具有修复损伤髓鞘的潜力，但疾病本身激活了抑制这一修复功能的信号。通过五年的深入研究，研究团队确定了导致这一修复过程受阻的基因变化和信号，并成功筛选出能够逆转这一沉默状态的小分子化合物ESI1。
ESI1不仅显著提高了少突胶质细胞中所需的活化组蛋白标记H3K27ac的水平，同时降低了两种抑制性组蛋白标记H3K27me3和H3K9me3的水平，从而促进了髓鞘的生成。更令人兴奋的是，ESI1还能促进细胞核内生物分子凝聚物的形成，这些凝聚物作为调控中心，促进了制造髓鞘所需的脂肪和胆固醇的产生。
在小鼠和实验室培育的人体脑细胞中，ESI1治疗均展现出了促进髓鞘生成和改善神经功能的显著效果。这不仅为多发性硬化症的治疗提供了新的思路，也为大脑和脊髓损伤患者的康复带来了希望。此外，鉴于髓鞘损失在年龄相关认知功能丧失中的作用，ESI1或类似化合物还可能成为潜在的抗衰老药物。
然而，尽管这一发现具有巨大的潜力，但还需要进一步的研究来确定ESI1在人体中的安全性和有效性，以及是否适合作为临床药物进行开发。未来，研究团队将继续深入探索ESI1的作用机制，并推动其向临床应用转化。
