BHV-1300作为一种正在研发的双特异性蛋白降解剂,其作用原理在于识别并绑定致病性IgG,随后将其导向肝脏进行分解。这一特性使得BHV-1300在治疗类风湿性关节炎、重症肌无力及系统性红斑狼疮等抗体介导的疾病中展现出巨大潜力。
初步I期临床数据显示,部分患者的IgG浓度显著减少,达到了基线水平的50%至70%。值得一提的是,先前的临床前研究在非人灵长类动物中多次给药后,IgG降低幅度超过了90%。
Biohaven同时报告,在治疗过程中,患者的白蛋白、胆固醇、低密度脂蛋白水平以及肝功能指标、生命体征或心电图结果均未出现显著变化。大多数副作用轻微,且与研究药物无直接关联。整个研究过程中未出现严重的不良反应。
基于这些早期数据,Biohaven的首席战略官Bruce Car对BHV-1300的前景表示乐观,并表示公司将借助这一里程碑,与其他候选药物一同推进研发进程。他提到:“我们的研发团队在发掘新的可药用靶点方面取得了显著进展,并致力于通过技术创新来颠覆旧有的治疗方法,对此我们感到无比振奋。”
分析师William Blair则指出,Biohaven的IgG降低率为37%,“这一数据低于我们从许多投资者那里了解到的60%的IgG降低率预期。”然而,Biohaven正计划在其I期单次剂量递增(SAD)研究中增设两个组群,根据模型数据,这些组群的IgG降低率可能超过70%。
目前,Biohaven正在与argenx的艾加莫德(Vyvgart,efgartigimod)展开潜在的市场竞争。艾加莫德已被批准用于治疗重症肌无力,并正在研究用于治疗其他自身免疫性疾病。