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16岁少女成为CAR-T细胞治疗SLE的先锋案例

放大字体  缩小字体发布日期:2024-07-10 09:41  浏览次数:20
摘 要:16岁少女成为CAR-T细胞治疗SLE的先锋案例在2023年6月,年仅15岁的Uresa A.在埃尔朗根大学附属医院接受了一项前所未有的医疗创举C
 16岁少女成为CAR-T细胞治疗SLE的先锋案例
 
在2023年6月,年仅15岁的Uresa A.在埃尔朗根大学附属医院接受了一项前所未有的医疗创举——CAR-T细胞治疗,用以对抗侵袭性极强的系统性红斑狼疮(SLE)。SLE,这一严重的自身免疫性疾病,曾严重威胁到Uresa的生活质量,使她的日常活动受到极大限制。然而,经过这一革命性的治疗后,Uresa表示:“一年过去了,除了偶尔的感冒,我感觉自己几乎回到了患病前的状态。”
 
CAR-T细胞疗法,以往主要用于白血病、淋巴瘤等癌症的治疗,以及针对某些晚期自身免疫性疾病的成人患者进行研究。但将其应用于儿童SLE患者,在全球尚属首次。Uresa作为埃尔朗根大学附属医院德意志免疫治疗中心(DZI)的首位接受该疗法的SLE患儿,其治疗成果已在《Lancet》期刊上发表,论文标题为“CAR T-cell therapy rescues adolescent wIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)h rapidly progressive lupus nephritis from haemodialysis”。
 
儿科风湿病专家Tobias Krickau博士指出:“将CAR-T细胞用于治疗自身免疫性疾病本身就是一个突破,因为这类疗法传统上仅用于癌症治疗。面对Uresa病情的快速恶化,我们面临着一个艰难的决定:是否要为她尝试这种尚未在儿童自身免疫性疾病中应用过的创新疗法。据我们所知,这是世界上首次针对儿童SLE的非标签CAR-T细胞治疗。”
 
治疗过程中,医生首先从Uresa体内提取T细胞,并在特制的洁净室实验室中,为这些细胞装备上嵌合抗原受体(CAR),使其能够精准识别并摧毁体内具有破坏性的自身反应性B细胞,从而重启免疫系统。
 
Uresa的症状始于2022年秋,包括偏头痛、疲劳、关节及肌肉疼痛,以及面部典型的红斑狼疮红斑。随着病情恶化,她出现高烧、贫血、免疫蛋白水平下降以及狼疮特异性自身抗体水平急剧上升,这些抗体开始攻击她的健康组织。尽管尝试了多种药物治疗,但病情依旧失控,甚至影响到肾脏功能,最终导致肾衰竭,不得不进行透析治疗。
 
面对这一紧急情况,Krickau博士决定与小儿肾脏内科及小儿肿瘤科合作,探索CAR-T细胞疗法的可能性。Metzler博士,作为小儿肿瘤科主任,解释了这一决定的艰难:“CAR-T细胞疗法在儿童癌症治疗中已显示出希望,但将其应用于如此年轻的自身免疫性疾病患者,我们需要进行大量的准备工作和风险评估。”
 
治疗过程充满了挑战,不仅技术复杂,还涉及众多组织和法律障碍。然而,经过精心准备,Uresa成功接受了CAR-T细胞治疗,并奇迹般地恢复了健康。这一成功案例不仅为SLE治疗开辟了新的途径,也为其他难治性自身免疫性疾病的治疗提供了宝贵的经验。如今,Uresa已重返正常生活,她的故事激励着更多患者和医生勇于探索未知,追求生命的奇迹。
 
 
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