上海邦耀生物科技有限公司(http://www.maoyihang.com/company/)携手华东师范大学与上海长征医院的研究团队,在权威科学期刊《Cell》上发表了一项重要研究成果,题为“Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients wIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)h severe myositis and systemic sclerosis”。该研究揭示了邦耀生物开发的异体通用型CAR-T细胞治疗产品(http://www.maoyihang.com/invest/)TyU19在治疗难治性免疫介导的坏死性肌病(IMNM)和弥漫性皮肤系统性硬化症(SSc)方面的卓越疗效和高安全性。
在这项临床试验中,TyU19成功应用于三名患者,包括一名IMNM患者和两名SSc患者。经过TyU19细胞治疗,所有患者在治疗后6个月的随访期间均表现出深度症状缓解,疾病临床反应指数评分显著提升,炎症和器官纤维化得到显著逆转。尤为值得一提的是,整个治疗过程中未观察到细胞因子释放综合征(CRS)、移植物抗宿主病(GvHD)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)等严重不良事件,进一步证明了TyU19的高安全性。
具体而言,IMNM患者在接受TyU19治疗后,未出现任何发热或细胞因子风暴的症状,其总改善评分(TIS)在短短两个月内从基线的72.5迅速上升至100,并在后续随访中保持稳定。同时,影像及病理检查显示,患者的肌肉炎症得到了显著缓解。
对于两名SSc患者,TyU19治疗同样带来了显著的疗效。他们的CRISS评分在几个月内显著提高,皮肤纤维化状况明显改善,修改后的Rodnan皮肤评分(mRSS)显著下降。此外,所有患者的B细胞均被完全清除,IMNM患者的自身抗体被彻底消除,SSc患者的重要器官纤维化损伤也得到了逆转,并在6个月的监测期内持续改善。
这项研究不仅展示了TyU19在治疗难治性自身免疫性疾病方面的巨大潜力,也为未来CAR-T细胞疗法在更广泛疾病领域的应用提供了有力支持。邦耀生物及其合作伙伴的这项突破性工作,无疑为自身免疫性疾病患者带来了新的治疗希望。