近日，由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物科技公司(http://www.maoyihang.com/company/)英矽智能宣布，其自主研发的潜在“同类最佳”泛TEAD抑制剂ISM6331在获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局（FDA）孤儿药认定后，于2024年7月再次获得FDA的IND（新药临床试验申请）批件，标志着该药物正式进入临床试验阶段，用于治疗间皮瘤这一侵袭性致命疾病。此次获批使英矽智能获得临床试验批件的创新分子数量达到9个，彰显了公司在AI驱动药物研发领域的强劲实力。
间皮瘤是一种由接触石棉等有害物质引起的恶性肿瘤，主要发生在覆盖大部分内脏器官的薄层组织——间皮上。该疾病具有高度的侵袭性和扩散性，确诊后的中位生存期仅为9至12个月，且目前手术、放疗等传统治疗方法难以实现长期患者获益，因此业界对创新治疗方案的需求极为迫切。
ISM6331作为英矽智能自主研发的强效非共价小分子抑制剂，靶向转录增强相关结构域（TEAD）蛋白家族，这一家族是Hippo通路的关键调控因子，在肿瘤进展、转移、代谢、免疫及耐药等多个过程中发挥重要作用。通过英矽智能自有化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)生成引擎Chemistry42的辅助，ISM6331在研发过程中展现了高效、精准的分子设计和优化能力，最终成功获得临床前候选化合物资格，并在多个细胞系和动物模型中展现出广谱的抗肿瘤效果及良好的安全性。
英矽智能首席医学官Sujata Rao表示：“TEAD项目的连续成功，不仅验证了人工智能驱动的创新研发路径，也展示了英矽智能研发团队的顶尖实力。我们将加快ISM6331在美国的临床试验进程，特别是患者招募工作，以期尽快将该药物应用于间皮瘤及其他Hippo通路相关肿瘤的治疗中，满足未竟的临床需求。”
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士进一步指出：“ISM6331的潜力应用场景广泛，包括提升化疗疗效、强化肿瘤免疫治疗、优化小分子靶向性及克服耐药问题等。我们将持续利用人工智能推动医学发展，为罕见难治性疾病患者带来新的希望和潜力疗法。”
此外，ISM6331此前已获得的孤儿药认定将为其带来包括七年市场独占期、税收抵扣、专项资金支持及行政费用豁免等一系列优惠和激励政策，有助于加速该药物的研发和市场推广进程。
自2016年首次在同行评审期刊上阐述AI设计新型分子的概念以来，英矽智能已在全球范围内建立了领先的Pharma.AI平台，并依托该平台建立了超过30条自研管线组合，提名了18款临床前候选项目。未来，英矽智能将继续引领AI驱动的药物研发创新，为全球患者带来更多安全、有效的治疗选择。
