近期，中国科学院广州生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)与健康研究院刘兴国团队携手中山大学眼科中心张清炯团队，在权威科学期刊《中国科学：生命科学》上发表了一项突破性研究成果。该论文题为《MSC-Mediated MIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)ochondrial Transfer Restores Mitochondrial DNA and Function in Neural Progenitor Cells of Leber's Hereditary Optic Neuropathy》，揭示了间充质干细胞（MSCs）在恢复Leber遗传性视神经病变（LHON）患者神经祖细胞中线粒体功能和DNA方面的潜力，为治疗线粒体疾病开辟了新的途径。
LHON作为一种罕见的遗传性视神经疾病，主要由线粒体DNA的特定突变引起，导致视网膜神经节细胞能量代谢障碍，进而引发视力急剧下降甚至失明。该病通常在青少年时期发病，且由于通过母系遗传，对患者及其家庭造成了巨大的心理和生理负担。
本研究团队通过创新的实验设计，成功地将LHON患者的尿细胞转化为诱导多能干细胞（iPSCs），并进一步诱导分化为神经祖细胞。这些神经祖细胞模拟了LHON患者体内的病变环境，为研究提供了宝贵的实验材料。随后，研究团队利用间充质干细胞与这些神经祖细胞进行共培养，发现间充质干细胞能够将其功能性线粒体转移至神经祖细胞中，从而显著恢复其线粒体功能和线粒体DNA的正常比例。
这一发现不仅揭示了间充质干细胞在治疗LHON中的潜在机制，即通过线粒体转移来修复受损的细胞功能，还为线粒体疾病的治疗提供了新的思路。传统的治疗方法往往难以直接针对线粒体DNA的突变进行干预，而间充质干细胞介导的线粒体转移则提供了一种绕过遗传障碍、直接改善细胞功能的新策略。
该研究成果不仅为LHON患者带来了治疗的新希望，也为其他线粒体疾病的治疗提供了借鉴和启示。未来，随着对间充质干细胞和线粒体转移机制的深入研究，这一治疗方法有望进一步优化和完善，为更多患者带来福音。同时，这也将促进再生医学和遗传病治疗领域的快速发展，推动医学科技的进步和创新。
