Syndax Pharmaceuticals与Incyte公司(http://www.maoyihang.com/company/)近日联合宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局（FDA）已正式批准Niktimvo（axatilimab-csfr）的上市申请，标志着该药物成为治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）领域的一项重大进展。此次批准主要基于AGAVE-201研究的积极成果，为复发性或难治性活动性慢性GVHD患者提供了新的治疗选择。
AGAVE-201是一项规模庞大的随机、开放标签II期临床试验，共纳入了241名成人及儿童患者，他们均因接受治疗后疾病仍持续进展而面临严峻挑战。研究深入探索了不同剂量axatilimab（分别为每两周1次0.3mg/kg、每两周1次1mg/kg及每四周1次3mg/kg）在治疗此类患者中的有效性、安全性及耐受性。结果显示，所有剂量组均成功达到主要终点，即实现客观缓解（ORR）的患者比例显著，特别是在0.3mg/kg剂量组中，ORR高达74%，且60%的患者在12个月时仍保持病情缓解状态，中位缓解持续时间尚未见终点。
尤为值得一提的是，axatilimab在关键亚组患者中也展现出良好疗效，包括那些先前接受过芦可替尼、贝舒地尔及伊布替尼等治疗的患者，其缓解率分别达到74%、23%和31%，为这些难治患者群体带来了希望。
在安全性方面，axatilimab的不良事件（AE）与CSF-1R（集落刺激因子1受体）抑制相关的预期效应相符，主要表现为肝功能指标升高及易疲劳等，且严重不良事件（SAE）发生率为42.3%，其中15.5%的患者因AE而中断治疗。尽管如此，这些数据仍表明axatilimab在可控范围内具有较好的安全性。
CSF-1R作为控制单核细胞和巨噬细胞存活与功能的关键细胞表面蛋白，在慢性GVHD等纤维化疾病中扮演重要角色。通过靶向抑制CSF-1R信号传导，axatilimab能够减少疾病介导的巨噬细胞数量，从而有效缓解疾病进程。作为首个获批的针对慢性GVHD炎症和纤维化驱动因素的CSF-1R抗体，axatilimab的上市无疑为医学界和患者群体带来了振奋人心的消息。
此次FDA的批准不仅是对axatilimab疗效与安全性的认可，更是对Syndax Pharmaceuticals与Incyte公司科研实力与创新精神的肯定。未来，随着更多临床数据的积累与研究的深入，axatilimab有望为更多慢性GVHD患者带来福音，助力他们重拾健康生活的希望。
