2024年9月18日，英矽智能宣布其在研药物ISM001-055在一项IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果。ISM001-055是一款由生成式人工智能技术驱动研发的“全球首创”（first-in-class）小分子抑制剂，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶），用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。此次研究不仅验证了ISM001-055的安全性，同时也显示出了初步的疗效证据，在用力肺活量（FVC）——一个衡量IPF患者肺功能的关键指标上，呈现出了剂量依赖性的效果趋势。
在此之前，英矽智能已在2024年3月于《Nature Biotechnology》期刊上发表了科研论文，详细描述了如何使用AI平台识别出TNIK作为IPF的新型治疗靶点，并进一步设计出ISM001-055分子的过程。此外，论文还首次公开了该AI辅助开发的小分子药物的临床前数据及成功的0期微剂量人体试验和I期临床研究结果，彰显了该药物在IPF治疗领域的潜力。
此次针对ISM001-055开展的IIa期临床研究（NCT05938920）是一项在中国21个中心进行的随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂、每日一次30毫克、每日两次30毫克或每日一次60毫克的ISM001-055治疗，持续12周。该试验于2023年4月开始患者招募，并于2024年8月完成了最后一名患者的随访。与此同时，另一项平行的IIa期试验（NCT05975983）正在美国进行，并已启动患者招募工作。
研究初步结果显示，在所有剂量水平下ISM001-055均表现出良好的安全性。在次要疗效终点方面，即通过FVC评估的IPF患者肺功能改善情况，呈现出剂量依赖性的效应趋势，特别是在每日一次60毫克剂量组中，患者FVC表现出了最大的改善。英矽智能计划在未来召开的医学会议(http://www.maoyihang.com/exhibIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)/)上公布该研究的全部数据，并提交给相关期刊进行同行评审和发表。
英矽智能的创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士表示，这项研究标志着AI驱动药物发现领域的一个重要里程碑，尤其是在如此短暂的治疗期内观察到了明显的剂量依赖性疗效信号。IPF是一种复杂的疾病，很难见到患者FVC的改善，而ISM001-055的发现可能有助于探索纤维化疾病和衰老之间的共同生物机制，从而拓宽其应用范围。
英矽智能的联席CEO兼首席科学官任峰博士补充道，ISM001-055的成功不仅证明了AI驱动药物发现的概念，也是公司(http://www.maoyihang.com/company/)专有生成式AI平台能力与多学科团队协作的结果。他们将继续致力于使更多患者受益于这种创新疗法。
基于IIa期试验的积极结果，英矽智能计划与监管部门商讨ISM001-055在更大规模和更长时间跨度的IIb期研究的设计方案，以进一步探讨其治疗IPF的潜力。
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性且不可逆的肺病，全球约有500万患者受到影响，且预后较差。目前的治疗手段虽能减缓疾病进展，但尚不能阻止或逆转疾病进程，因此急需更为有效的治疗方法。IPF通常影响60至70岁的老年人群，而在50岁以下的人群中较为少见。
