根据国家药品监督管理局（NMPA）官网的信息，Recordati 集团旗下的中国全资子公司(http://www.maoyihang.com/company/)锐康迪（北京）医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)有限公司，宣布其新药适锐飒®（磷酸奥唑司他片）已于2024年9月19日正式获得在中国的上市批准。适锐飒® 是一款专为治疗成人库欣综合征（又称皮质醇增多症）设计的口服新药，它的获批填补了国内在此类疾病药物治疗上的空白。
库欣综合征：诊断与治疗挑战
库欣综合征是由肾上腺皮质长期过度分泌皮质醇引起的一种疾病，表现为多种症状，包括向心性肥胖、高血压、糖代谢障碍、低钾血症以及骨质疏松等。该病相对罕见，每年的发病率大约为每百万人中有2至3例，患病率为每百万人中有40例左右。除了上述症状外，患者还可能出现月经失调、面部和身体毛发增多等问题，未经治疗的库欣综合征患者面临更高的死亡风险。
新药适锐飒®：开启药物治疗新篇章
适锐飒® 是一种高效的口服11β-羟化酶抑制剂，该酶在皮质醇合成过程中扮演重要角色。通过抑制这一酶的作用，适锐飒® 可以有效降低皮质醇水平。在两项关键的III期临床试验（LINC3 和 LINC4）中，磷酸奥唑司他展现了其在治疗成人库欣病方面的显著疗效和良好的安全性。
在LINC3研究中，接受磷酸奥唑司他治疗的患者中有86.1%在第34周时保持了正常的尿游离皮质醇（UFC）水平，而LINC4研究显示，经过12周的治疗后，磷酸奥唑司他组的UFC正常化比例显著高于安慰剂组（77.1% vs 8%）。这些结果表明，适锐飒® 不仅能迅速降低皮质醇水平，还能长期维持正常水平，并且耐受性良好，不良反应可控。
适锐飒® 的获批为那些因各种原因无法接受手术治疗或手术后复发的库欣综合征患者提供了新的治疗希望。作为一种口服药物，适锐飒® 提供了便利的用药方式，有助于改善患者的生活质量。
专家观点
北京大学第一医院内分泌科的郭晓蕙教授指出，库欣综合征患者的治疗一直面临着巨大的挑战，磷酸奥唑司他片的获批将极大地丰富中国患者在药物治疗上的选择，并有望显著改善他们的生活质量和预后。
复旦大学附属华山医院内分泌科主任李益明教授补充道，尽管手术是目前治疗库欣综合征的主要方法，但对于那些不适合手术或者手术未能彻底解决问题的患者，适锐飒® 将提供一个高效且安全的药物治疗方案。
随着适锐飒® 的上市，中国库欣综合征患者将受益于这一新的治疗选项，标志着国内在治疗此类罕见疾病方面迈出了重要一步。
