近期，大阪大学的研究团队在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）上发表了一篇题为《Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)helium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan》的研究论文。该研究首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者的视力障碍，取得了显著成果。
背景介绍
角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）是一种严重的角膜疾病，会导致视力严重下降甚至失明。传统的治疗方法包括自体移植、同种异体移植和自体培养口腔黏膜上皮细胞片移植等。然而，这些方法存在一定的局限性，如自体移植需要对健康组织进行活检，自体培养口腔黏膜上皮细胞片移植容易形成新血管，同种异体移植则面临免疫排斥等问题。
研究方法
研究团队从一名健康供体的血液中提取了血细胞，通过重编程技术将其转化为诱导多能干细胞（iPSC），再将这些iPSC转分化为一层薄薄的、透明的角膜上皮细胞片（iCEPS）。随后，研究团队招募了4名双眼LSCD患者（2名男性和2名女性，年龄在39-72岁之间），对每位患者的一只眼睛进行了手术。手术步骤包括切除角膜上的瘢痕组织，缝合iCEPS，并佩戴柔性保护性隐形眼镜。
研究结果
- **安全性**：在52周的随访期内，共记录了26起不良事件，其中18起为轻度事件，1起为中度事件，7起为非眼部轻度事件。在1年的安全监测期内，又记录了9起不良事件。在整个2年的时间内，4名患者均未发生肿瘤或临床排斥反应，即使有2名患者未接受免疫抑制药物治疗。
- **疗效**：在第52周时，所有治疗眼的疾病分期均有所改善，矫正远视力提高，角膜混浊减少。1名患者在1年的监测期内视力改善情况出现轻微倒退，其余3名患者的视力改善情况得以持续。
可能的机制
目前尚不清楚患者视力改善的确切原因。研究团队认为，可能是因为移植的细胞在患者的角膜中增殖，或者是因为移植前清除了角膜上的瘢痕组织层，又或者是移植引发了患者自体细胞从眼睛的其他区域迁移到角膜并恢复其活力。
展望
该研究结果表明，使用人诱导多能干细胞来源的角膜上皮细胞片治疗角膜缘干细胞缺乏症是安全有效的。研究团队计划开展更大规模的临床试验，以进一步评估该疗法的长期疗效和安全性，为更多患者带来希望。
这项突破性的研究不仅为角膜缘干细胞缺乏症的治疗提供了新的途径，也为再生医学领域的发展开辟了新的方向。
