10月29日，再鼎医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)宣布了评估KarXT（xanomeline和trospium chloride）安全性和有效性的中国III期多中心临床研究的主要数据。该研究达到了其主要终点和所有关键次要疗效终点，进一步验证了KarXT在治疗精神分裂症方面的潜力。
主要研究结果
- **主要终点**：在第5周时，与安慰剂相比，KarXT在阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分上较基线具有9.2分的统计学意义上的显著降低（-16.9 vs -7.7，p=0.0014）。
- **关键次要终点**：
- PANSS阳性症状分量表评分：与安慰剂相比，KarXT降低了1.9分（-6.5 vs -4.6, p=0.0474）。
- PANSS阴性症状分量表评分：与安慰剂相比，KarXT降低了2.5分（-3.2 vs -0.7, p=0.0062）。
- PANSS Marder阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度（CGI-S）评分以及第五周时的PANSS应答者百分比均表现出显著改善。
安全性
- 该研究中未出现新的或预期外的安全性信号。
- 治疗组中发生率≥10%且至少为安慰剂组2倍的治疗相关不良事件包括呕吐、心动过速、恶心、全身性高血压、头晕和腹泻。
未来计划
- 基于这些研究结果，再鼎医药计划于2025年初向国家药品监督管理局（NMPA）递交KarXT的新药上市申请。
专家评论
再鼎医药总裁兼全球研发负责人Rafael G. Amado博士表示：“我们在这项桥接研究中观察到的阳性结果将为KarXT在全球的大型临床研究数据提供有力补充，而且显示出这种新型化合物有望成为中国成人精神分裂症患者的重要创新治疗选择。中国有超过800万精神分裂症患者，但接受治疗的患者不足一半，很多患者未能从现有抗精神病药物治疗中获得足够症状改善，并且受到副作用的困扰。这项临床研究是再鼎医药能够和合作伙伴一起助力扩大创新疗法可及性的有力例证。”
研究设计
- 这是一项多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究（ZL-2701-001），评估了KarXT在202例中国急性精神分裂症成年住院患者中的有效性和安全性。
- 研究包括两部分：为期5周的双盲阶段以及后续的12周开放标签扩展阶段。
- 今日分享的研究结果来自为期5周的双盲研究部分，完整的数据将在后续召开的医学会议(http://www.maoyihang.com/exhibIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)/)上进行展示。
KarXT简介
- KarXT是一款复方口服的毒蕈碱类抗精神病药物，由呫诺美林（xanomeline）和曲司氯铵（trospium）组成。
- 呫诺美林是M1和M4两种亚型的毒蕈碱乙酰胆碱受体（M-AChR）激动剂，而曲司氯铵则是M-AChR的拮抗剂。
- 9月26日，FDA批准了该药用于成人精神分裂症的治疗。
合作伙伴
- 再鼎医药与Karuna Therapeutics（被百时美施贵宝公司(http://www.maoyihang.com/company/)收购）达成了独家授权许可，拥有在大中华区（包括中国内地、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）开发、生产和商业化KarXT的权益。
这项研究的成功不仅为KarXT在中国的上市奠定了基础，也为广大精神分裂症患者带来了新的希望。
