2025年2月4日,国际顶尖医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)发布了一项关于艾塞那肽(Exenatide)作为潜在疾病修饰治疗帕金森病的3期临床试验结果。这项研究显示,每周一次、持续96周的艾塞那肽治疗并未显示出对帕金森病患者的任何治疗益处。
艾塞那肽是第一款上市的GLP-1受体激动剂药物,虽然近年来司美格鲁肽等同类药物因其在治疗2型糖尿病和减肥方面的效果而受到广泛关注,但艾塞那肽属于短效GLP-1受体激动剂,并且之前的小规模研究和流行病学数据曾提示其可能对帕金森病患者有益。
在这次大规模、多中心、双盲、平行组、随机、安慰剂对照的临床试验中,共有194名年龄在25至80岁之间的帕金森病患者参与。参与者被随机分配接受艾塞那肽缓释剂(每周一次,每次2毫克)或外观相同的安慰剂治疗。主要结局指标是在第96周时使用线性混合模型方法分析统一帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)第三部分评分的变化。结果显示,在第96周时,艾塞那肽治疗组的评分平均增加了5.7分,而安慰剂组则为4.5分,表明艾塞那肽未能减缓帕金森病的进展速度。
安全性方面,艾塞那肽治疗组中有9%的参与者报告了至少一次严重不良事件,与安慰剂组的11%相似,这表明艾塞那肽的安全性是可以接受的。然而,由于缺乏疗效,该药物对于帕金森病的治疗并不适用。
尽管这项研究的结果让许多帕金森病患者和研究人员感到失望,但它提供了重要的科学证据,有助于指导未来的治疗方向,并提醒医疗界在推广新疗法前需进行充分验证。未来的研究需要继续探索其他可能有效的治疗方法,以满足帕金森病患者的需求。